Het nieuwste onderzoek naar stamceltherapie voor ALS en motorneuronziekte. Hoe MSC-behandeling de progressie mogelijk kan vertragen, motorneuronen kan beschermen en de kwaliteit van leven van ALS-patiënten kan verbeteren.
ALS (amyotrofische laterale sclerose) vernietigt zowel de bovenste als de onderste motorneuronen via een cascade waarbij eiwitaggregatie (verkeerde vouwing van TDP-43 en SOD1), glutamaat-excitotoxiciteit, mitochondriale disfunctie en neuro-inflammatie betrokken zijn. MSC-therapie richt zich op de neuro-inflammatoire component: MSC onderdrukken de activering van microglia, verminderen de productie van TNF-α en IL-1β en geven neurotrofe factoren af (BDNF, GDNF, VEGF) die de overlevende motorneuronen ondersteunen. Intrathecale toediening zorgt voor direct contact met de hersenvloeistof rond de lumbale motorneuronen.
Fase I/II-studies (Mazzini et al. 2003–2015, de NurOwn-studies van BrainStorm Cell Therapeutics) hebben de veiligheid aangetoond en lieten een vertraging zien van de ALSFRS-R-achteruitgang bij patiënten in een vroeg stadium. Analyses van responders geven aan dat snel progressieve patiënten (ALSFRS-R-achteruitgang van >1 punt per maand) en patiënten die binnen 24 maanden na de diagnose worden behandeld, het meeste baat hebben. MSC-therapie is geen genezing voor ALS, maar functioneert als een neuroprotectieve interventie die de periode van functionele zelfstandigheid mogelijk kan verlengen.
Beste kandidaten: bevestigde ALS-diagnose (met uitsluiting van nabootsende aandoeningen), relatief behouden ademhalingsfunctie (FVC >50%), binnen 36 maanden na het begin van de symptomen, en stabiel genoeg om te reizen. Ons team voert een gedetailleerde geschiktheidsbeoordeling uit vóór de behandeling, waaronder een neurologische evaluatie, longfunctieonderzoek en beoordeling van de genetische status (SOD1, C9orf72). Realistische verwachtingen en gezamenlijke besluitvorming staan centraal in ons consultproces.
