Hoe stamceltherapie mogelijk kan helpen bij pasgeborenen met hersenschade door complicaties bij de geboorte. MSC-behandeling voor HIE, perinatale beroerte en onderzoek naar neonatale neuroprotectie.
Hypoxisch-ischemische encefalopathie (HIE) — hersenschade door zuurstoftekort tijdens de geboorte — treft 2-3 per 1.000 levendgeborenen en is een belangrijke oorzaak van cerebrale parese, ontwikkelingsachterstand en neonatale sterfte. Therapeutische hypothermie (koeling) is de huidige standaardbehandeling en vermindert de schade wanneer deze binnen 6 uur wordt gestart. MSC-therapie vertegenwoordigt een veelbelovende aanvullende of vertraagde behandelingsoptie: in preklinische modellen verminderen MSC's neuro-inflammatie, beschermen ze overlevende neuronen, bevorderen ze axonale regeneratie en verbeteren ze de functionele resultaten wanneer ze 1-7 dagen na de hypoxische gebeurtenis worden toegediend.
MSC-therapie voor HIE bevindt zich in een vroeger klinisch stadium dan bij aandoeningen bij volwassenen — het meeste bewijs is preklinisch (modellen bij knaagdieren, schapen en niet-menselijke primaten die consistent voordeel laten zien). Er lopen verschillende fase I/II-studies (ClinicalTrials.gov NCT02612155, NCT01263379). StemCell Longevita behandelt HIE op basis van medeleven en een grondige evaluatie, voor kinderen bij wie de hypothermiekoeling is afgerond en die aanhoudende motorische/cognitieve tekorten vertonen. Gezinnen dienen eerlijke begeleiding te ontvangen dat dit een behandelingsgebied blijft waarin nog bewijs wordt opgebouwd, en dat realistische verwachtingen over de resultaten aanzienlijk variëren afhankelijk van de ernst van het letsel.
Meer dan 200 kinderen jonger dan 5 jaar hebben in gepubliceerde reeksen MSC-therapie ontvangen, waaronder neonatale patiënten, zonder ernstige bijwerkingen die aan de MSC-infusie kunnen worden toegeschreven. De immunologische bevoorrechting van WJ-MSC's betekent dat er geen HLA-matching nodig is, waardoor het risico op graft-versus-hostziekte wordt uitgesloten. De dosering wordt aangepast aan het gewicht (1-2 miljoen cellen/kg) op basis van gepubliceerde pediatrische veiligheidsgegevens. Toestemming van de ouders en uitgebreide gezinsbegeleiding staan centraal bij elke pediatrische behandelbeslissing bij StemCell Longevita.
