Een patiënt werd de eerste persoon die met stamceltherapie van diabetes type 1 werd genezen. Hoe geherprogrammeerde stamcellen insuline produceren en wat dit betekent voor miljoenen mensen met T1D.
Diabetes type 1 (T1D) is een auto-immuunziekte waarbij CD4+- en CD8+-T-lymfocyten de insulineproducerende bètacellen van de alvleesklier vernietigen. Bij de diagnose behouden de meeste patiënten nog 15-40% van hun oorspronkelijke bètacelmassa — deze "honeymoonfase", die doorgaans 6-24 maanden duurt, vormt het optimale interventievenster voor MSC-therapie. MSC's pakken T1D aan via drie mechanismen: (1) immuunherstel — het onderdrukken van autoreactieve T-celpopulaties om de voortdurende vernietiging van bètacellen te stoppen; (2) bescherming van bètacellen — anti-apoptotische paracriene factoren die de resterende bètacellen beschermen; (3) mogelijke regeneratie van bètacellen — het bevorderen van de activiteit van de eigen pancreatische voorlopercellen en, in sommige situaties, MSC-transdifferentiatie richting een insulineproducerend fenotype.
Gepubliceerde RCT's en gecontroleerde onderzoeken (Zhao et al. 2012, Hu et al. 2013, Carlsson et al. 2015) bij recent ontstane T1D melden: behoud van C-peptide (marker voor lichaamseigen insuline) op significant hogere niveaus dan bij controlepersonen na 1-2 jaar, vermindering van de behoefte aan exogene insuline (dosisverlaging van 20-40% bij responders) en verbeterde HbA1c. De honeymoonfase is van belang: patiënten die binnen 12 maanden na het ontstaan van T1D worden behandeld, vertonen een 2-3× beter behoud van C-peptide dan patiënten die later worden behandeld. Bij gevestigde T1D (>5 jaar, bijna nul C-peptide) vermindert MSC-therapie voornamelijk insulineresistentie en HbA1c in plaats van de bètacelfunctie te herstellen.
Ons T1D-programma omvat 2-3 intraveneuze infusiesessies van WJ-MSC's in combinatie met gerichte pancreatische toediening via selectieve infusie in de arteria coeliaca waar dat gepast is. De evaluatie vóór de behandeling omvat C-peptide (gestimuleerd en basaal), HbA1c, anti-GAD-/anti-IA2-/anti-ZnT8-antilichaamtiters en profilering van T-celsubsets. Follow-up na 3, 6 en 12 maanden volgt C-peptide, insulinedosis en HbA1c in comanagement met de endocrinologie.
