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· Verificato dal punto di vista medico da Prof. Dr. Erdal Karaöz

Stato normativo della terapia con MSC per paese

Due domande diverse vengono costantemente confuse: "è legale qui?" e "funziona?". Le autorità di regolamentazione rispondono alla prima. Questa pagina mappa la prima domanda nei principali mercati e tiene separata la seconda.

Come vengono classificate le terapie cellulari

Il tessuto minimamente manipolato utilizzato per la stessa funzione che aveva nel donatore è regolamentato in modo leggero nella maggior parte delle giurisdizioni. Le cellule che sono espanse in coltura, o utilizzate per una funzione diversa, sono generalmente regolamentate come prodotti medicinali — farmaci negli Stati Uniti, Medicinali per Terapie Avanzate (ATMP) nell'UE e nel Regno Unito. Quasi tutta la terapia con MSC discussa dai pazienti rientra nella seconda categoria.

Mercato per mercato

MercatoQuadro normativoPosizione pratica
Stati UnitiFDA — le MSC in coltura sono farmaci biologici che richiedono un IND/BLANessun prodotto MSC con licenza per le indicazioni su questo sito; accesso tramite sperimentazione — Prodotti di terapia cellulare della FDA
Unione EuropeaEMA — regolamentazione ATMP, con un percorso di esenzione ospedaliera nazionaleNessun prodotto autorizzato centralmente per queste indicazioni — Panoramica ATMP dell'EMA
Regno UnitoMHRA — quadro ATMP post-Brexit, Specials ed esenzione ospedalieraAccesso tramite sperimentazione o solo percorsi di esenzione — Guida MHRA
TürkiyeLicenza del Ministero della Salute per siti di produzione e centri di trattamentoUso clinico legittimo nell'ambito del quadro nazionale; ecco perché i pazienti viaggiano
GiapponePercorso di approvazione condizionale e a tempo per i prodotti rigenerativiAlcuni prodotti approvati condizionalmente; l'approvazione condizionale non è l'approvazione completa
EAULicenze DoH/MoHAP per strutture e protocolliUso clinico regolamentato; i requisiti variano per emirato
India, Messico, Panama, UcrainaQuadri normativi e applicazione vari a livello nazionaleLa disponibilità differisce notevolmente dalla supervisione; verificare la struttura specifica, non il paese

Esistono terapie cellulari approvate

Una manciata di prodotti a base di MSC o derivati da MSC sono stati autorizzati in giurisdizioni e indicazioni specifiche, ad esempio per la malattia del trapianto contro l'ospite. Darvadstrocel, approvato nell'UE per fistole perianali complesse nella malattia di Crohn, è stato successivamente ritirato dopo che uno studio di conferma non ha raggiunto il suo endpoint primario, il che è un utile promemoria che l'approvazione può essere revocata in base a nuove prove.

Cosa significa questo per la vostra decisione

  • La legalità indica che il trattamento può essere somministrato legalmente in quel sito — niente di più.
  • Controllate la licenza della struttura, non la reputazione del paese.
  • Se la vostra indicazione non ha prove umane controllate, una giurisdizione permissiva non risolve questo problema.
  • Chiedete cosa succederebbe se aveste una complicanza dopo il ritorno a casa e chi la gestirebbe.

Domande frequenti

È illegale viaggiare all'estero per la terapia con cellule staminali?

Viaggiare per un trattamento legale in un altro paese generalmente non è illegale per il paziente. Il vostro assicuratore domestico di solito non lo coprirà, e il vostro medico di base potrebbe non essere stato consultato — entrambi sono aspetti da risolvere in anticipo.

Il mio medico di base gestirà il mio follow-up?

Molti lo faranno, se riceveranno una relazione di dimissione e un protocollo adeguati. Scriveremo al vostro medico quando ce lo chiederete.

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Fai prima revisionare i tuoi documenti

Se qualcosa di tutto ciò si applica a voi può essere deciso solo dopo che un medico avrà esaminato la vostra cartella clinica. La revisione è gratuita e non c'è alcun obbligo di viaggiare.

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