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· Revisionato dal punto di vista medico da Prof. Dr. Erdal Karaöz

Quali prove supportano la terapia con MSC?

Revisione medica di
Professore di Istologia ed Embriologia · Direttore medico, Centro di Medicina Rigenerativa
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Come valutiamo le prove · Dichiarazione di conflitto di interessi · Standard editoriali

Migliaia di studi sono stati registrati sulle cellule stromali mesenchimali, ma la qualità è disomogenea: la maggior parte sono piccoli, molti non sono controllati e pochi riportano dati oltre i dodici mesi. Questa pagina spiega come distinguerli e dove si colloca realmente ogni indicazione.

I livelli di evidenza che utilizziamo

Ogni pagina relativa a una condizione su questo sito mostra questi cinque livelli separatamente nel suo pannello "Evidenza in sintesi", oltre al numero di studi randomizzati e ai principali risultati studiati.

LivelloCosa significaCosa non significa
MeccanismoLavoro di laboratorio che mostra cosa fanno le cellule in colturaNessun riferimento ai pazienti
PreclinicoModelli animali che mostrano un effettoLa maggior parte dei risultati sugli animali non si replica nell'uomo
Umano precoceFase 1/2, spesso incontrollata, l'obiettivo primario è la sicurezzaIl miglioramento può essere placebo, storia naturale o selezione
Umano controllatoStudi randomizzati o controllati con placebo con endpoint definitiStudi piccoli o monocentrici sovrastimano ancora gli effetti
RegolatorioUn prodotto autorizzato per quella indicazioneLa disponibilità in un paese non è un'approvazione

Dove l'evidenza è più forte e più debole

IndicazioneMiglior livello disponibileSintesi onesta
Osteoartrosi del ginocchioUmano controllatoDiversi studi randomizzati e meta-analisi riportano miglioramenti del dolore e della funzione; gli studi sono piccoli, eterogenei e brevi — PubMed
Malattia del trapianto contro l'ospiteUmano controllato + precedente normativoL'indicazione MSC più matura, con prodotti approvati in alcune giurisdizioni — PubMed
Sclerosi multiplaUmano controllatoEsistono studi randomizzati; i risultati sugli endpoint di disabilità sono stati contrastanti — PubMed
AutismoUmano precocePiccoli studi con esiti comportamentali misti e in gran parte non replicati — PubMed
Lesione del midollo spinaleUmano precocePrincipalmente piccole serie non controllate; nessun beneficio funzionale stabilito — PubMed
Morbo di ParkinsonUmano precoceSolo studi di fase iniziale; il lavoro di sostituzione cellulare con altri tipi di cellule è separato — PubMed
Anti-invecchiamento / benessere generaleMeccanismo / preclinicoNessuna evidenza umana controllata di un effetto sull'invecchiamento. Ampiamente commercializzato; scarsamente supportato da prove.

Come leggere uno studio sulle cellule staminali

  • C'era un gruppo di controllo? Senza di esso, il miglioramento non può essere attribuito al trattamento.
  • Quanti pazienti? Studi su venti pazienti generano ipotesi, non conclusioni.
  • Qual era l'endpoint primario, ed è stato raggiunto? Diversi studi di alto profilo riportano endpoint secondari positivi dopo aver mancato quello primario.
  • Quanto è stato lungo il follow-up? Sei mesi dicono poco su una malattia cronica.
  • Chi lo ha finanziato e chi lo ha registrato? Controlla il record di registrazione su ClinicalTrials.gov.
  • È stato replicato? Il risultato di un singolo centro è un punto di partenza.

La nostra posizione

Siamo un fornitore commerciale, ed è esattamente per questo che le nostre dichiarazioni basate su evidenze sono scritte secondo un vocabolario fisso e revisionate in base a una pianificazione, piuttosto che redatte pagina per pagina dal marketing. Laddove gli studi clinici non hanno avuto successo, le nostre pagine lo dichiarano. Politica editoriale e delle evidenze. La terapia con cellule stromali mesenchimali (MSC) non è un trattamento approvato per queste indicazioni negli Stati Uniti, nell'Unione Europea o nel Regno Unito. Nulla in questa pagina è una promessa di beneficio.

Domande frequenti

Esiste un prodotto MSC approvato da qualche parte?

Sì, un piccolo numero, in giurisdizioni e indicazioni specifiche (ad esempio, malattia del trapianto contro l'ospite). Questo non equivale all'approvazione per le indicazioni su cui la maggior parte dei pazienti si informa. Stato per paese.

Perché le cliniche citano tassi di successo se le prove sono limitate?

Perché il miglioramento riportato dai pazienti non controllato è facile da raccogliere e impossibile da interpretare. Per questo motivo non pubblichiamo tassi di successo.

Cosa cambierebbe le vostre valutazioni delle evidenze?

Una nuova revisione sistematica, meta-analisi o studio randomizzato con potenza adeguata, o una decisione normativa. Le pagine riportano una data di revisione e vengono ricontrollate almeno annualmente, prima per le indicazioni ad alto rischio.

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