StemCell Longevita
Прорывное исследование

Лечение стволовыми клетками излечивает диабет 1 типа: Объяснение прорыва

Впервые в истории пациентка была функционально излечена от диабета 1 типа с использованием ее собственных перепрограммированных стволовых клеток. Вот что это означает для 8,7 миллиона человек, живущих с СД1 по всему миру.

16 мин чтения
Прорыв
Медицинская проверка Медицинская команда SCL
Поделиться:
Суммировать с помощью ИИ:

Прорыв

В исследовании, опубликованном в журнале Cell в конце 2024 года, исследователи из Пекинского университета сообщили о, возможно, самом значительном достижении в лечении диабета за столетие: первом функциональном излечении диабета 1 типа с использованием терапии стволовыми клетками. 25-летняя женщина, которая жила с СД1 более десяти лет и нуждалась в нескольких ежедневных инъекциях инсулина, была пролечена островковыми клетками, полученными из ее собственных химически перепрограммированных стволовых клеток.

В течение 75 дней после трансплантации пациентка достигла инсулиновой независимости — ее организм начал вырабатывать собственный инсулин и поддерживать нормальный уровень сахара в крови без каких-либо противодиабетических препаратов. Через год наблюдения она оставалась без инсулина с нормальным уровнем HbA1c, фактически излечившись от болезни, которая ранее считалась необратимой.

Уникальность этого подхода заключалась в использовании собственных клеток пациентки, перепрограммированных с помощью химического процесса, а не генетической модификации. Этот аутологичный подход позволил избежать необходимости в жестких иммуносупрессивных препаратах, требующихся при обычной трансплантации островков, а также обеспечил неограниченный источник инсулин-продуцирующих клеток, преодолев критическую нехватку донорской ткани поджелудочной железы.

75 дней

Время до достижения инсулиновой независимости после трансплантации

Аутологичный

Использованы собственные клетки пациента, что позволяет избежать иммуносупрессии

Нормальный HbA1c

Поддерживался через год наблюдения без медикаментов

Как это работает

Сбор и перепрограммирование клеток

Небольшой образец клеток пациента (например, клеток крови или кожи) собирается и химически перепрограммируется в индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (иПСК). Эти иПСК обладают способностью превращаться в любой тип клеток в организме, включая бета-клетки, продуцирующие инсулин.

Направленная дифференцировка

иПСК направляются через точный многонедельный протокол дифференцировки, который воспроизводит развитие поджелудочной железы. Это превращает их в зрелые, функциональные клетки островков поджелудочной железы, способные чувствовать глюкозу и секретировать инсулин в ответ.

Тестирование качества и безопасности

Полученные островковые клетки проходят тщательное тестирование, чтобы убедиться в их правильном функционировании (секреция инсулина, стимулированная глюкозой), отсутствии недифференцированных стволовых клеток (безопасность) и соответствии стандартам производства клинического класса.

Трансплантация

Островковые клетки, полученные из стволовых клеток, трансплантируются пациенту — в китайском случае, в мышцы брюшной полости, а не в традиционное место в печени. Это новое место трансплантации позволило упростить мониторинг и было выбрано из-за благоприятного кровоснабжения и доступности.

Клинический ландшафт

Множество клинических программ продвигают клеточные терапии на основе островковых клеток, полученных из стволовых клеток, к широкой доступности. Программа VX-880 компании Vertex Pharmaceuticals, использующая островковые клетки, полученные из эмбриональных стволовых клеток, показала, что пролеченные пациенты достигли значительной инсулиновой независимости, при этом некоторые сократили ежедневную дозу инсулина более чем на 90%. Их продукт следующего поколения, VX-264, инкапсулирует островковые клетки в защитное устройство, чтобы исключить необходимость в иммуносупрессии.

CRISPR Therapeutics разрабатывает генно-модифицированные островковые клетки, полученные из стволовых клеток, предназначенные для уклонения от обнаружения иммунной системой, что потенциально позволяет проводить трансплантацию без иммуносупрессивных препаратов. Академические программы в Японии, Китае и Европе преследуют аналогичные цели с использованием различных подходов.

Совокупность этих усилий предполагает, что в течение следующих 5-10 лет терапия островковыми клетками, полученными из стволовых клеток, может стать стандартным вариантом лечения сахарного диабета 1 типа — превращая заболевание, требующее пожизненного ежедневного контроля, в состояние, которое можно лечить и потенциально излечить.

Хотя эти результаты являются новаторскими, стволовая клеточная терапия сахарного диабета 1 типа все еще находится на ранних стадиях клинической разработки. Пациенты с СД1 должны продолжать назначенную им инсулинотерапию и мониторинг уровня глюкозы. Обсудите возможности участия в клинических исследованиях со своим эндокринологом.

Остающиеся проблемы

Аутоиммунная защита

СД1 вызван атакой иммунной системы на бета-клетки. Даже после трансплантации аутоиммунный ответ может разрушить новые клетки. Разрабатываемые решения включают инкапсулирующие устройства, генное редактирование для уклонения от иммунного ответа и иммуномодулирующие протоколы.

Масштабирование производства

Производство миллиардов островковых клеток на одного пациента в соответствии со стандартами клинического качества в настоящее время является сложным и дорогостоящим. Масштабирование производства при сохранении качества имеет решающее значение для обеспечения доступности терапии для миллионов пациентов с СД1 по всему миру.

Долгосрочная долговечность

Еще предстоит выяснить, как долго будут функционировать трансплантированные островковые клетки, полученные из стволовых клеток. Потребуются ли пациентам повторные процедуры? Самые длительные данные последующего наблюдения в настоящее время составляют всего несколько лет, и необходимы данные о долговечности на протяжении десятилетий.

Стоимость и доступность

Текущие затраты на терапию островковыми клетками, полученными из стволовых клеток, очень высоки (сотни тысяч долларов на пациента). Снижение затрат за счет оптимизации производства и регуляторных механизмов возмещения расходов имеют решающее значение для справедливого глобального доступа.

Часто задаваемые вопросы

В знаменательном случае, опубликованном в журнале Cell в 2024 году, 25-летняя женщина из Китая стала первым человеком в мире, функционально излечившимся от сахарного диабета 1 типа с помощью стволовой клеточной терапии. Ее собственные клетки были перепрограммированы в плюрипотентные стволовые клетки, затем дифференцированы в инсулинпродуцирующие островковые клетки и трансплантированы обратно в ее тело. В течение нескольких месяцев она достигла инсулиновой независимости и поддерживала нормальный уровень глюкозы в крови без каких-либо лекарств от диабета. Хотя это единичный случай, он представляет собой историческое доказательство концепции.

Ученые могут направлять стволовые клетки (как iPSC, так и эмбриональные стволовые клетки) к дифференцировке в панкреатические бета-клетки посредством многоступенчатого процесса, имитирующего естественное развитие поджелудочной железы. Полученные клетки содержат молекулярный аппарат для определения уровня глюкозы в крови и секреции соответствующего количества инсулина в ответ — функционируя как естественные островковые клетки. Недавние протоколы достигают эффективности конверсии 40-60%, производя миллиарды функциональных инсулинпродуцирующих клеток из небольшого исходного образца.

Это конечная цель. Текущие исследования направлены на создание терапии, при которой трансплантированные островковые клетки, полученные из стволовых клеток, навсегда заменяют разрушенные бета-клетки, восстанавливая естественную способность организма регулировать уровень сахара в крови. Китайское тематическое исследование продемонстрировало, что это достижимо. Однако остаются значительные проблемы: защита трансплантированных клеток от аутоиммунной атаки, которая изначально вызвала СД1, устранение необходимости в иммуносупрессии и масштабирование технологии для широкого использования. Одновременно преследуется несколько подходов.

Традиционная трансплантация островковых клеток (Эдмонтонский протокол) использует островковые клетки от умерших доноров органов — крайне ограниченный ресурс. Терапия стволовыми клетками генерирует островковые клетки из стволовых клеток в лаборатории, обеспечивая практически неограниченный запас. Кроме того, использование собственных перепрограммированных клеток пациента (аутологичных иПСК) может уменьшить или устранить необходимость в иммуносупрессивных препаратах. Островковые клетки, полученные из стволовых клеток, также могут быть произведены в соответствии с постоянными стандартами качества, в отличие от донорской ткани, которая варьируется.

Да, несколько клинических испытаний активно набирают участников или уже проводятся по всему миру. Такие компании, как Vertex Pharmaceuticals (VX-880 и VX-264), CRISPR Therapeutics, а также академические центры в Китае, Японии и США проводят испытания терапии островковыми клетками, полученными из стволовых клеток, для лечения диабета 1 типа. Критерии отбора для участия в испытаниях обычно включают взрослых с СД1 и тяжелой неосознаваемой гипогликемией или значительной гликемической вариабельностью, несмотря на оптимальное медицинское лечение. ClinicalTrials.gov содержит информацию о текущих возможностях для участия.

Ранние клинические данные текущих испытаний показывают благоприятный профиль безопасности для трансплантации островковых клеток, полученных из стволовых клеток. Испытание Vertex VX-880 не выявило серьезных нежелательных явлений, связанных с клеточным продуктом. Основными соображениями безопасности являются необходимость в иммуносупрессивных препаратах (которые несут свои собственные риски) и теоретический риск образования опухолей из продуктов, полученных из стволовых клеток. Разрабатываются инкапсулирующие устройства, которые защищают трансплантированные клетки без необходимости иммуносупрессии, чтобы решить первую проблему.

Живете с диабетом 1 типа?

Наша команда может помочь вам понять последние достижения в области стволовых клеток для лечения диабета и выяснить, подходят ли новые методы лечения для вашей ситуации.

Медицинское предупреждение: Эта статья предназначена только для информационных и образовательных целей и не является медицинской консультацией. Не прекращайте прием инсулина или лекарств от диабета на основании этой статьи. Проконсультируйтесь со своим эндокринологом. StemCell Longevita действует как международная платформа по координации пациентов.

Международная Координация Пациентов

StemCell Longevita работает как международная платформа координации пациентов. Мы связываем пациентов с лицензированными медицинскими учреждениями, предоставляющими применения регенеративной медицины после врачебной оценки и в рамках применимых нормативных актов. Все медицинские решения и процедуры проводятся исключительно уполномоченными медицинскими специалистами. StemCell Longevita не предоставляет прямого медицинского лечения.

Медицинское предупреждение

Информация, представленная на этом веб-сайте, предназначена исключительно для образовательных и информационных целей и не является медицинской консультацией. Терапия стволовыми клетками — это развивающаяся область, и результаты могут варьироваться в зависимости от индивидуальных особенностей. Описанные на этом сайте методы лечения не были полностью оценены или одобрены FDA или эквивалентными регулирующими органами во всех юрисдикциях.

FDA не одобрило применение стволовых клеток для большинства состояний, перечисленных на этом веб-сайте. Упомянутые результаты основаны на клинических наблюдениях, опубликованных исследованиях и отчетах пациентов. Индивидуальные результаты могут варьироваться, и конкретные результаты не гарантируются для любого отдельного пациента.

Включение научных публикаций на данном сайте не подразумевает регуляторного одобрения или гарантированных клинических результатов. Определённые применения могут считаться исследовательскими в зависимости от показания и юрисдикции.

Всегда консультируйтесь с квалифицированным медицинским работником, прежде чем принимать какие-либо медицинские решения. Не пренебрегайте профессиональными медицинскими советами и не откладывайте обращение за лечением на основании информации, найденной на этом веб-сайте.

Related pages