علاج الخلايا الجذعية يشفي داء السكري من النوع الأول: شرح الاكتشاف
- مراجعة طبية بواسطة
- فريق البروفيسور الدكتور إردال كاراأوزأستاذ علم الأنسجة والأجنة · المدير الطبي لمركز الطب التجديدي
- آخر مراجعة
- المراجعة المجدولة القادمة
كيف نقيّم الأدلة · الإفصاح عن تضارب المصالح · المعايير التحريرية
مقال تعريفي. لمن يبحث في حالة أو علاج قبل اتخاذ أي قرار.
لأول مرة في التاريخ، شُفيت مريضة وظيفيًا من داء السكري من النوع الأول باستخدام خلاياها الجذعية المعاد برمجتها. إليك ما يعنيه هذا بالنسبة لـ 8.7 مليون شخص يعيشون مع مرض السكري من النوع الأول (T1D) حول العالم.
الاكتشاف
في دراسة نُشرت في مجلة Cell في أواخر عام 2024، أبلغ باحثون في جامعة بكين عما قد يكون أهم تقدم في علاج مرض السكري منذ قرن: أول علاج وظيفي لداء السكري من النوع الأول باستخدام العلاج بالخلايا الجذعية. عولجت امرأة تبلغ من العمر 25 عامًا كانت تعيش مع T1D لأكثر من عقد وتتطلب حقن الأنسولين المتعددة يوميًا بخلايا جزيرية مشتقة من خلاياها الجذعية المعاد برمجتها كيميائيًا.
في غضون 75 يومًا من الزرع، حققت المريضة استقلالية الأنسولين — كان جسدها ينتج الأنسولين الخاص به ويحافظ على مستويات السكر في الدم الطبيعية دون أي دواء للسكري. وفي متابعة استمرت لمدة عام واحد، بقيت خالية من الأنسولين مع مستويات طبيعية من الهيموجلوبين الغليكوزيلاتي (HbA1c)، وبذلك شُفيت فعليًا من مرض كان يُعتبر سابقًا غير قابل للشفاء.
ما جعل هذا النهج فريدًا هو استخدام خلايا المريضة نفسها، التي أعيدت برمجتها من خلال عملية كيميائية بدلاً من التعديل الوراثي. تجنب هذا النهج الذاتي الحاجة إلى الأدوية القوية المثبطة للمناعة المطلوبة في زراعة الجزر التقليدية، مع توفير مصدر غير محدود للخلايا المنتجة للأنسولين — متغلبًا على النقص الحاد في الأنسجة البنكرياسية المانحة.
75 يومًا
الوقت اللازم لتحقيق استقلالية الأنسولين بعد الزراعة
ذاتية المنشأ
استخدام خلايا المريضة نفسها، لتجنب تثبيط المناعة
HbA1c طبيعي
تم الحفاظ عليه في متابعة لمدة عام واحد بدون دواء
كيف يعمل
جمع الخلايا وإعادة برمجتها
يتم جمع عينة صغيرة من خلايا المريضة (مثل خلايا الدم أو الجلد) وإعادة برمجتها كيميائيًا لتصبح خلايا جذعية مستحثة متعددة القدرات (iPSCs). تتمتع هذه الخلايا الجذعية المستحثة بالقدرة على أن تصبح أي نوع من الخلايا في الجسم، بما في ذلك خلايا بيتا المنتجة للأنسولين.
التمايز الموجه
يتم توجيه الخلايا الجذعية المستحثة (iPSCs) من خلال بروتوكول تمايز دقيق متعدد الأسابيع يحاكي نمو البنكرياس. وهذا يحولها إلى خلايا جزر بنكرياسية ناضجة وظيفية قادرة على استشعار الجلوكوز وإفراز الأنسولين استجابةً له.
اختبار الجودة والسلامة
تخضع خلايا الجزر الناتجة لاختبارات صارمة للتأكد من أنها تعمل بشكل صحيح (إفراز الأنسولين المحفز بالجلوكوز)، وخلوها من الخلايا الجذعية غير المتمايزة (للسلامة)، وتلبية معايير التصنيع السريرية.
الزرع
تُزرع خلايا الجزر المشتقة من الخلايا الجذعية في المريضة — في الحالة الصينية، في عضلات البطن بدلاً من موقع الكبد التقليدي. سمح موقع الزرع الجديد هذا بمراقبة أسهل وتم اختياره لتزويده الدموي الجيد وسهولة الوصول إليه.
المشهد السريري
تُساهم العديد من البرامج السريرية في تطوير علاجات خلايا الجزر المشتقة من الخلايا الجذعية نحو توفرها على نطاق واسع. أظهر برنامج VX-880 من شركة Vertex Pharmaceuticals، الذي يستخدم خلايا جزر مشتقة من الخلايا الجذعية الجنينية، أن المرضى المعالجين حققوا استقلالية كبيرة في الأنسولين، حيث قلل بعضهم من جرعتهم اليومية من الأنسولين بأكثر من 90%. منتجهم من الجيل التالي، VX-264، يغلف خلايا الجزر في جهاز وقائي للتخلص من الحاجة إلى تثبيط المناعة.
تقوم CRISPR Therapeutics بتطوير خلايا جزر مشتقة من الخلايا الجذعية المعدلة جينيًا ومصممة للتهرب من الكشف المناعي، مما قد يسمح بالزرع دون الحاجة إلى الأدوية المثبطة للمناعة. وتسعى البرامج الأكاديمية في اليابان والصين وأوروبا إلى تحقيق أهداف مماثلة بنهج متنوعة.
يشير تقارب هذه الجهود إلى أنه في غضون 5-10 سنوات قادمة، يمكن أن تصبح علاج خلايا الجزر المشتقة من الخلايا الجذعية خيارًا علاجيًا قياسيًا لمرض السكري من النوع الأول — مما يحول مرضًا يتطلب إدارة يومية مدى الحياة إلى حالة يمكن علاجها وربما الشفاء منها.
بينما تُعد هذه النتائج رائدة، إلا أن العلاج بالخلايا الجذعية لمرض السكري من النوع الأول لا يزال في مراحل مبكرة من التطوير السريري. يجب على مرضى السكري من النوع الأول الاستمرار في علاجهم الموصوف بالأنسولين ومراقبة مستويات الجلوكوز. ناقش فرص التجارب السريرية مع طبيب الغدد الصماء الخاص بك.
التحديات المتبقية
الحماية من المناعة الذاتية
ينجم السكري من النوع الأول عن مهاجمة الجهاز المناعي لخلايا بيتا. حتى بعد الزرع، يمكن أن يدمر الاستجابة المناعية الذاتية الخلايا الجديدة. وتشمل الحلول التي يجري تطويرها أجهزة التغليف، وتعديل الجينات للتهرب المناعي، وبروتوكولات تعديل المناعة.
حجم التصنيع
يُعد إنتاج مليارات من خلايا الجزر لكل مريض وفقًا لمعايير الدرجة السريرية أمرًا معقدًا ومكلفًا حاليًا. وتوسيع نطاق التصنيع مع الحفاظ على الجودة أمر ضروري لجعل العلاج متاحًا لملايين مرضى السكري من النوع الأول في جميع أنحاء العالم.
المتانة طويلة الأمد
لا يزال من غير المعروف المدة التي ستستمر فيها خلايا الجزر المشتقة من الخلايا الجذعية المزروعة في العمل. هل سيحتاج المرضى إلى علاجات متكررة؟ أطول بيانات متابعة حاليًا هي بضع سنوات فقط، وهناك حاجة لبيانات متانة تمتد لعقود.
التكلفة والوصول
التكاليف الحالية للعلاج بخلايا الجزر المشتقة من الخلايا الجذعية مرتفعة جدًا (مئات الآلاف من الدولارات لكل مريض). يُعد تخفيض التكلفة من خلال تحسين التصنيع والمسارات التنظيمية للتعويض أمرًا بالغ الأهمية للوصول العادل عالميًا.
الأسئلة المتكررة
إخلاء مسؤولية طبية: هذه المقالة لأغراض إعلامية وتثقيفية فقط ولا تشكل نصيحة طبية. لا توقف الأنسولين أو أدوية السكري بناءً على هذه المقالة. استشر أخصائي الغدد الصماء. StemCell Longevita تعمل كمنصة دولية لتنسيق المرضى.
التنسيق الدولي للمرضى
تعمل StemCell Longevita كمنصة تنسيق دولية للمرضى. نربط المرضى بالمؤسسات الطبية المرخصة التي تقدم تطبيقات الطب التجديدي بعد تقييم الطبيب وضمن الأطر التنظيمية المعمول بها. جميع القرارات والإجراءات الطبية يتم اتخاذها حصرياً من قبل متخصصين صحيين مرخصين. StemCell Longevita لا تقدم علاجاً طبياً مباشراً.
إخلاء مسؤولية طبية
المعلومات المقدمة في هذا الموقع هي لأغراض تعليمية وإعلامية فقط ولا يُقصد بها أن تكون نصيحة طبية. العلاج بالخلايا الجذعية مجال متطور، وقد تختلف النتائج من فرد لآخر. لم يتم تقييم أو اعتماد العلاجات الموصوفة في هذا الموقع بالكامل من قبل FDA أو الهيئات التنظيمية المماثلة في جميع الولايات القضائية.
لم توافق FDA على تطبيقات الخلايا الجذعية لمعظم الحالات المذكورة في هذا الموقع. تستند النتائج المذكورة إلى الملاحظات السريرية، والأبحاث المنشورة، والنتائج المبلغ عنها من قبل المرضى. قد تختلف النتائج الفردية ولا يتم ضمان نتائج محددة لأي مريض على حدة.
إدراج المنشورات العلمية على هذا الموقع لا يعني الموافقة التنظيمية أو نتائج سريرية مضمونة. قد تُعتبر بعض التطبيقات تجريبية حسب الاستطباب والاختصاص القضائي.
استشر دائمًا أخصائي رعاية صحية مؤهلاً قبل اتخاذ أي قرارات طبية. لا تتجاهل النصائح الطبية المتخصصة أو تؤخر طلب العلاج بناءً على المعلومات الموجودة في هذا الموقع.
أسئلة سريرية ذات صلة
موضع هذه الصفحة ضمن الصورة الأوسع.
