Guida gratuita per i pazienti · 19 pagine · PDF
Terapia con cellule staminali per la distrofia muscolare: guida per il paziente
Sostenere la riparazione muscolare e rallentare la degenerazione
Cosa contiene questa guida
- Comprendere la distrofia muscolare
- Come agisce la terapia con cellule staminali
- Il trattamento presso StemCell Longevita
- Risultati e recupero
- Come iniziare
Capitolo 1
Comprendere la distrofia muscolare
Che cos'è la distrofia muscolare?
La distrofia muscolare (DM) indica un gruppo di malattie genetiche caratterizzate da debolezza progressiva e degenerazione dei muscoli scheletrici che controllano il movimento. Esistono oltre 30 tipi di DM, tra cui le forme di Duchenne e di Becker sono le più comuni. Queste condizioni sono causate da mutazioni genetiche che interessano proteine essenziali per la struttura e la funzione delle fibre muscolari.
Tipi e sintomi
Debolezza muscolare progressiva, difficoltà nel camminare, cadute frequenti e, con il tempo, perdita della deambulazione. Sebbene la distrofia muscolare sia di origine genetica e non possa essere corretta completamente senza terapia genica, la terapia con cellule staminali può fornire un supporto alla riparazione muscolare, ridurre l'infiammazione e potenzialmente rallentare la velocità della degenerazione muscolare.
- DM di Duchenne — Forma più grave, che si manifesta generalmente nei maschi tra i 2 e i 5 anni, causando una rapida degenerazione muscolare.
- DM di Becker — Simile alla forma di Duchenne, ma più lieve e a progressione più lenta, con esordio più tardivo.
- DM dei cingoli — Interessa i muscoli delle spalle e delle anche, con esordio dall'adolescenza alla prima età adulta.
Capitolo 2
Come agisce la terapia con cellule staminali
Meccanismi di supporto muscolare
Le MSC sostengono la salute muscolare nella DM attraverso effetti paracrini che promuovono l'attivazione delle cellule satelliti (le cellule di riparazione muscolare dell'organismo), riducono l'infiammazione cronica che accelera la degenerazione muscolare, diminuiscono la fibrosi muscolare (cicatrizzazione) e potenzialmente si fondono con le fibre muscolari esistenti fornendo un parziale supporto strutturale. Sebbene le MSC non possano correggere il difetto genetico di base, possono potenziare i meccanismi di riparazione compensatoria del muscolo. Uno studio clinico su pazienti con DM di Duchenne ha mostrato che la terapia con MSC ha migliorato i punteggi della funzione motoria, aumentato i valori di forza muscolare e rallentato l'incremento della creatina chinasi (un marcatore di danno muscolare) rispetto ai controlli non trattati.
Benefici osservati
- 61%
- Miglioramento dei punteggi di funzione motoria
- 54%
- Rallentamento della progressione della malattia
- 73%
- Miglioramento riferito dalla famiglia
Dati riportati nella nostra guida per i pazienti, tratti da studi pubblicati e dalla nostra esperienza clinica. Descrivono gruppi di pazienti e non costituiscono una previsione per il singolo caso. Consulta le evidenze su cui ci basiamo.
Capitolo 3
Il trattamento presso StemCell Longevita
Il nostro protocollo per la DM
Utilizziamo una combinazione di infusione endovenosa per la somministrazione sistemica e iniezioni intramuscolari nei principali gruppi muscolari. Le dosi cellulari sono calcolate con attenzione in base al peso corporeo e alla gravità della malattia. Il nostro team pediatrico ha esperienza nel trattamento di bambini con patologie neuromuscolari.
Il trattamento presso Liv Hospital Ulus
- Giorno 1 — Valutazione neuromuscolare, test della funzione muscolare, esami del sangue e pianificazione del trattamento.
- Giorni 2-3 — Infusioni endovenose di cellule staminali e iniezioni intramuscolari mirate.
- Giorno 4 — Valutazione di controllo, indicazioni di fisioterapia e dimissione con piano riabilitativo.
Capitolo 4
Risultati e recupero
Cosa aspettarsi
I miglioramenti della resistenza e della forza muscolare possono iniziare a comparire da 4 a 8 settimane dopo il trattamento. I miglioramenti della funzione motoria si sviluppano generalmente nell'arco di 3-6 mesi. L'obiettivo principale è rallentare la progressione della malattia, mantenere la funzione attuale e migliorare la qualità della vita.
- 4-8
- Settimane ai primi benefici
- 67%
- Funzione mantenuta o migliorata
- 12+
- Mesi di durata media del beneficio
Dati riportati nella nostra guida per i pazienti, tratti da studi pubblicati e dalla nostra esperienza clinica. Descrivono gruppi di pazienti e non costituiscono una previsione per il singolo caso. Consulta le evidenze su cui ci basiamo.
Capitolo 5
Come iniziare
Prossimi passi
Se suo figlio o un suo familiare è affetto da distrofia muscolare, ci contatti inviando la documentazione medica, i risultati dei test genetici e le valutazioni funzionali per ricevere una valutazione gratuita e un confronto onesto su ciò che la terapia con cellule staminali può offrire.
Domande frequenti
Prossimi passi
Scarica la guida completa per accedere a tutti i capitoli, ai dettagli clinici e alle domande da porre a qualsiasi clinica. Il nostro team esamina personalmente ogni richiesta e le dirà con onestà se questa terapia è appropriata per il suo caso.
Avvertenza medica
Questa guida è fornita esclusivamente a scopo informativo e non costituisce un parere medico, una diagnosi o un trattamento. I risultati variano da persona a persona e non è garantito alcun esito specifico. Consulti sempre un professionista sanitario qualificato prima di prendere decisioni mediche.