Бесплатное руководство для пациентов · 19 страниц · PDF
Терапия стволовыми клетками при мышечной дистрофии: руководство для пациента
Поддержка восстановления мышц и замедление их дегенерации
Что содержится в этом руководстве
- Что такое мышечная дистрофия
- Как помогает терапия стволовыми клетками
- Лечение в StemCell Longevita
- Результаты и восстановление
- С чего начать
Глава 1
Что такое мышечная дистрофия
Что такое мышечная дистрофия?
Мышечная дистрофия (МД) — это группа генетических заболеваний, для которых характерны прогрессирующая слабость и дегенерация скелетных мышц, отвечающих за движение. Известно более 30 типов МД, наиболее распространёнными являются формы Дюшенна и Беккера. Эти состояния вызваны генетическими мутациями, затрагивающими белки, необходимые для структуры и функции мышечных волокон.
Типы и симптомы
Прогрессирующая мышечная слабость, трудности при ходьбе, частые падения и постепенная утрата способности самостоятельно передвигаться. Хотя мышечная дистрофия имеет генетическую природу и не может быть полностью скорректирована без генной терапии, терапия стволовыми клетками может обеспечить поддерживающее восстановление мышц, уменьшить воспаление и потенциально замедлить темп мышечной дегенерации.
- МД Дюшенна — Наиболее тяжёлая форма, обычно проявляется у мальчиков в возрасте 2–5 лет и вызывает быструю дегенерацию мышц.
- МД Беккера — Схожа с формой Дюшенна, но протекает мягче и прогрессирует медленнее, с более поздним началом.
- Конечностно-поясная МД — Поражает мышцы плечевого и тазового пояса, начинается в подростковом возрасте или в раннем взрослом периоде.
Глава 2
Как помогает терапия стволовыми клетками
Механизмы поддержки мышц
MSC поддерживают здоровье мышц при МД за счёт паракринных эффектов, которые способствуют активации сателлитных клеток (собственных клеток восстановления мышц), уменьшают хроническое воспаление, ускоряющее дегенерацию мышц, снижают мышечный фиброз (образование рубцовой ткани) и потенциально сливаются с существующими мышечными волокнами, обеспечивая частичную структурную поддержку. Хотя MSC не могут устранить лежащий в основе генетический дефект, они способны усилить компенсаторные механизмы восстановления мышц. Клиническое исследование у пациентов с МД Дюшенна показало, что терапия MSC улучшала показатели моторной функции, увеличивала измеряемую силу мышц и замедляла рост уровня креатинкиназы (маркера повреждения мышц) по сравнению с нелечёной контрольной группой.
Наблюдаемые преимущества
- 61%
- Улучшение показателей моторной функции
- 54%
- Замедление прогрессирования заболевания
- 73%
- Улучшение по оценке семьи
Данные приведены в нашем собственном руководстве для пациентов на основании опубликованных исследований и нашего клинического опыта. Они описывают группы пациентов и не являются прогнозом для отдельного случая. Ознакомьтесь с данными, на которые мы опираемся.
Глава 3
Лечение в StemCell Longevita
Наш протокол при МД
Мы используем комбинацию внутривенной инфузии для системного введения и внутримышечных инъекций в ключевые группы мышц. Дозы клеток тщательно рассчитываются исходя из массы тела и тяжести заболевания. Наша педиатрическая команда имеет опыт лечения детей с нейромышечными заболеваниями.
Лечение в Liv Hospital Ulus
- День 1 — Нейромышечное обследование, тестирование функции мышц, анализы крови и планирование лечения.
- День 2–3 — Внутривенные инфузии стволовых клеток и целевые внутримышечные инъекции.
- День 4 — Контрольный осмотр, рекомендации по физиотерапии и выписка с планом реабилитации.
Глава 4
Результаты и восстановление
Чего ожидать
Улучшение выносливости и силы мышц может начать проявляться через 4–8 недель после лечения. Улучшение моторной функции обычно развивается в течение 3–6 месяцев. Основная цель — замедлить прогрессирование заболевания, сохранить текущую функцию и улучшить качество жизни.
- 4-8
- Недель до появления первых улучшений
- 67%
- Сохранение или улучшение функции
- 12+
- Месяцев — средняя продолжительность эффекта
Данные приведены в нашем собственном руководстве для пациентов на основании опубликованных исследований и нашего клинического опыта. Они описывают группы пациентов и не являются прогнозом для отдельного случая. Ознакомьтесь с данными, на которые мы опираемся.
Глава 5
С чего начать
Дальнейшие шаги
Если у вашего ребёнка или члена семьи мышечная дистрофия, свяжитесь с нами и предоставьте медицинские документы, результаты генетического тестирования и функциональных обследований для бесплатной оценки и честного обсуждения того, что может дать терапия стволовыми клетками.
Часто задаваемые вопросы
Дальнейшие шаги
Скачайте полное руководство, чтобы получить все главы, клинические подробности и перечень вопросов, которые следует задать любой клинике. Наша команда лично рассматривает каждое обращение и честно скажет вам, подходит ли эта терапия в вашем случае.
Медицинская оговорка
Это руководство предоставляется исключительно в образовательных целях и не является медицинской консультацией, диагнозом или лечением. Результаты у разных людей различаются, и достижение какого-либо конкретного результата не гарантируется. Всегда консультируйтесь с квалифицированным медицинским специалистом, прежде чем принимать решения, касающиеся здоровья.