Guide patient gratuit · 19 pages · PDF
Thérapie par cellules souches pour la dystrophie musculaire : guide du patient
Soutenir la réparation musculaire et ralentir la dégénérescence
Ce que contient ce guide
- Comprendre la dystrophie musculaire
- Comment la thérapie par cellules souches agit
- Le traitement à StemCell Longevita
- Résultats et récupération
- Premières démarches
Chapitre 1
Comprendre la dystrophie musculaire
Qu'est-ce que la dystrophie musculaire ?
La dystrophie musculaire (DM) désigne un groupe de maladies génétiques caractérisées par une faiblesse et une dégénérescence progressives des muscles squelettiques qui contrôlent le mouvement. Il existe plus de 30 types de DM, les formes de Duchenne et de Becker étant les plus fréquentes. Ces affections sont dues à des mutations génétiques qui touchent des protéines essentielles à la structure et au fonctionnement des fibres musculaires.
Types et symptômes
Faiblesse musculaire progressive, difficulté à marcher, chutes fréquentes et perte éventuelle de la marche. Bien que la dystrophie musculaire soit d'origine génétique et ne puisse être entièrement corrigée sans thérapie génique, la thérapie par cellules souches peut apporter un soutien à la réparation musculaire, réduire l'inflammation et potentiellement ralentir le rythme de la dégénérescence musculaire.
- DM de Duchenne — Forme la plus sévère, apparaissant généralement chez les garçons entre 2 et 5 ans et provoquant une dégénérescence musculaire rapide.
- DM de Becker — Semblable à la forme de Duchenne, mais plus légère et d'évolution plus lente, avec un début plus tardif.
- DM des ceintures — Touche les muscles des épaules et des hanches, avec un début à l'adolescence ou au début de l'âge adulte.
Chapitre 2
Comment la thérapie par cellules souches agit
Mécanismes de soutien musculaire
Les MSC soutiennent la santé musculaire dans la DM par des effets paracrines qui favorisent l'activation des cellules satellites (les cellules de réparation musculaire de l'organisme), réduisent l'inflammation chronique qui accélère la dégénérescence musculaire, diminuent la fibrose musculaire (cicatrisation) et peuvent fusionner avec les fibres musculaires existantes pour fournir un soutien structurel partiel. Bien que les MSC ne puissent pas corriger l'anomalie génétique sous-jacente, elles peuvent renforcer les mécanismes de réparation compensatoires du muscle. Une étude clinique menée chez des patients atteints de DM de Duchenne a montré que la thérapie par MSC améliorait les scores de fonction motrice, augmentait les mesures de force musculaire et ralentissait l'élévation de la créatine kinase (marqueur de lésion musculaire) par rapport aux témoins non traités.
Bénéfices observés
- 61%
- Amélioration des scores de fonction motrice
- 54%
- Ralentissement de la progression de la maladie
- 73%
- Amélioration rapportée par les familles
Chiffres issus de notre propre guide destiné aux patients, établis à partir d'études publiées et de notre expérience clinique. Ils décrivent des groupes de patients et ne constituent pas une prédiction pour un cas individuel. Consulter les données sur lesquelles nous nous appuyons.
Chapitre 3
Le traitement à StemCell Longevita
Notre protocole pour la DM
Nous associons une perfusion intraveineuse pour une administration systémique à des injections intramusculaires dans les principaux groupes musculaires. Les doses cellulaires sont calculées avec soin en fonction du poids corporel et de la sévérité de la maladie. Notre équipe pédiatrique possède une expérience du traitement des enfants atteints de maladies neuromusculaires.
Le traitement à Liv Hospital Ulus
- Jour 1 — Évaluation neuromusculaire, tests de la fonction musculaire, analyses sanguines et planification du traitement.
- Jours 2-3 — Perfusions intraveineuses de cellules souches et injections intramusculaires ciblées.
- Jour 4 — Évaluation de suivi, conseils de kinésithérapie et sortie avec un plan de rééducation.
Chapitre 4
Résultats et récupération
À quoi s'attendre
Des améliorations de l'endurance et de la force musculaires peuvent commencer à apparaître 4 à 8 semaines après le traitement. Les améliorations de la fonction motrice se développent généralement sur 3 à 6 mois. L'objectif principal est de ralentir la progression de la maladie, de maintenir la fonction actuelle et d'améliorer la qualité de vie.
- 4-8
- Semaines avant les premiers bénéfices
- 67%
- Fonction maintenue ou améliorée
- 12+
- Mois de durée moyenne du bénéfice
Chiffres issus de notre propre guide destiné aux patients, établis à partir d'études publiées et de notre expérience clinique. Ils décrivent des groupes de patients et ne constituent pas une prédiction pour un cas individuel. Consulter les données sur lesquelles nous nous appuyons.
Chapitre 5
Premières démarches
Prochaines étapes
Si votre enfant ou un membre de votre famille est atteint de dystrophie musculaire, contactez-nous avec son dossier médical, les résultats des tests génétiques et les évaluations fonctionnelles pour obtenir une évaluation gratuite et un échange honnête sur ce que la thérapie par cellules souches peut apporter.
Questions fréquentes
Prochaines étapes
Téléchargez le guide complet pour accéder à l'intégralité des chapitres, aux détails cliniques et aux questions à poser à toute clinique. Notre équipe examine personnellement chaque demande et vous dira honnêtement si cette thérapie est appropriée à votre cas.
Avertissement médical
Ce guide est fourni à des fins éducatives uniquement et ne constitue pas un avis médical, un diagnostic ou un traitement. Les résultats varient d'une personne à l'autre et aucun résultat spécifique n'est garanti. Consultez toujours un professionnel de santé qualifié avant de prendre des décisions médicales.