Guía gratuita para pacientes · 19 páginas · PDF
Terapia con células madre para la distrofia muscular: guía para el paciente
Apoyo a la reparación muscular y ralentización de la degeneración
Qué contiene esta guía
- Comprender la distrofia muscular
- Cómo ayuda la terapia con células madre
- Tratamiento en StemCell Longevita
- Resultados y recuperación
- Primeros pasos
Capítulo 1
Comprender la distrofia muscular
¿Qué es la distrofia muscular?
La distrofia muscular (DM) es un grupo de trastornos genéticos caracterizados por la debilidad progresiva y la degeneración de los músculos esqueléticos que controlan el movimiento. Existen más de 30 tipos de DM, siendo las de Duchenne y Becker las más frecuentes. Estas afecciones se deben a mutaciones genéticas que afectan a proteínas esenciales para la estructura y la función de las fibras musculares.
Tipos y síntomas
Debilidad muscular progresiva, dificultad para caminar, caídas frecuentes y, con el tiempo, pérdida de la capacidad de deambular. Aunque la distrofia muscular es de origen genético y no puede corregirse por completo sin terapia génica, la terapia con células madre puede ofrecer un apoyo a la reparación muscular, reducir la inflamación y, potencialmente, ralentizar el ritmo de degeneración muscular.
- DM de Duchenne — La forma más grave, que suele aparecer en niños varones de 2 a 5 años y provoca una degeneración muscular rápida.
- DM de Becker — Similar a la de Duchenne, pero más leve y de progresión más lenta, con inicio más tardío.
- DM de cinturas — Afecta a los músculos del hombro y la cadera, con inicio entre la adolescencia y la edad adulta temprana.
Capítulo 2
Cómo ayuda la terapia con células madre
Mecanismos de apoyo muscular
Las MSC favorecen la salud muscular en la DM mediante efectos paracrinos que promueven la activación de las células satélite (las células reparadoras del músculo), reducen la inflamación crónica que acelera la degeneración muscular, disminuyen la fibrosis muscular (cicatrización) y, potencialmente, se fusionan con las fibras musculares existentes para aportar un apoyo estructural parcial. Aunque las MSC no pueden corregir el defecto genético subyacente, sí pueden potenciar los mecanismos compensatorios de reparación del músculo. Un estudio clínico en pacientes con DM de Duchenne mostró que la terapia con MSC mejoró las puntuaciones de función motora, aumentó las mediciones de fuerza muscular y ralentizó la elevación de la creatina quinasa (un marcador de daño muscular) en comparación con los controles no tratados.
Beneficios observados
- 61%
- Mejora de las puntuaciones de función motora
- 54%
- Ralentización de la progresión de la enfermedad
- 73%
- Mejoría referida por la familia
Cifras recogidas en nuestra propia guía para pacientes a partir de estudios publicados y de nuestra experiencia clínica. Describen a grupos de pacientes y no constituyen una predicción para ningún caso individual. Consulte la evidencia en la que nos basamos.
Capítulo 3
Tratamiento en StemCell Longevita
Nuestro protocolo para la DM
Utilizamos una combinación de infusión intravenosa para la administración sistémica e inyecciones intramusculares en grupos musculares clave. Las dosis celulares se calculan cuidadosamente en función del peso corporal y la gravedad de la enfermedad. Nuestro equipo pediátrico tiene experiencia en el tratamiento de niños con enfermedades neuromusculares.
Tratamiento en Liv Hospital Ulus
- Día 1 — Evaluación neuromuscular, pruebas de función muscular, análisis de sangre y planificación del tratamiento.
- Días 2-3 — Infusiones intravenosas de células madre e inyecciones intramusculares dirigidas.
- Día 4 — Evaluación de seguimiento, orientación sobre fisioterapia y alta con un plan de rehabilitación.
Capítulo 4
Resultados y recuperación
Qué esperar
Las mejoras en la resistencia y la fuerza muscular pueden empezar a apreciarse entre 4 y 8 semanas después del tratamiento. Las mejoras en la función motora suelen desarrollarse a lo largo de 3 a 6 meses. El objetivo principal es ralentizar la progresión de la enfermedad, mantener la función actual y mejorar la calidad de vida.
- 4-8
- Semanas hasta los primeros beneficios
- 67%
- Función mantenida o mejorada
- 12+
- Meses de duración media del beneficio
Cifras recogidas en nuestra propia guía para pacientes a partir de estudios publicados y de nuestra experiencia clínica. Describen a grupos de pacientes y no constituyen una predicción para ningún caso individual. Consulte la evidencia en la que nos basamos.
Capítulo 5
Primeros pasos
Siguientes pasos
Si su hijo o un familiar tiene distrofia muscular, póngase en contacto con nosotros y envíenos sus informes médicos, los resultados de las pruebas genéticas y las evaluaciones funcionales para recibir una valoración gratuita y una conversación honesta sobre lo que puede ofrecer la terapia con células madre.
Preguntas frecuentes
Próximos pasos
Descargue la guía completa para acceder a todos los capítulos, al detalle clínico y a las preguntas que conviene hacer a cualquier clínica. Nuestro equipo revisa personalmente cada consulta y le dirá con honestidad si esta terapia es adecuada para su caso.
Aviso médico
Esta guía se ofrece únicamente con fines educativos y no constituye asesoramiento médico, diagnóstico ni tratamiento. Los resultados varían de una persona a otra y no se garantiza ningún resultado específico. Consulte siempre a un profesional sanitario cualificado antes de tomar decisiones médicas.