Celule stem pentru boli retiniene și oculare: Restaurarea vederii prin medicina regenerativă
- Revizuit medical de
- Echipa Prof. Dr. Erdal KaraözProfesor de Histologie și Embriologie · Director medical, Centrul de Medicină Regenerativă
- Ultima revizuire
- Următoarea revizuire programată
Cum evaluăm dovezile · Declarație privind conflictul de interese · Standarde editoriale
Ghid explicativ. Pentru cititorii care se documentează înainte de a decide.
De la degenerescența maculară la retinita pigmentară, terapiile cu celule stem avansează spre restabilirea vederii pentru milioane de persoane afectate de boli oculare în prezent incurabile.
Înțelegerea bolilor retiniene
Retina — stratul subțire de țesut fotosensibil care căptușește partea din spate a ochiului — este unul dintre cele mai complexe și metabolic active țesuturi din corpul uman. Conține peste 130 de milioane de celule fotoreceptoare (bastonașe și conuri) care convertesc lumina în semnale electrice trimise creierului, permițând vederea. Atunci când celulele retiniene sunt deteriorate sau mor, pierderea vederii este de obicei permanentă, deoarece retina are o capacitate foarte limitată de auto-reparare.
Bolile retiniene afectează sute de milioane de oameni la nivel mondial. Degenerescența maculară legată de vârstă (DMLV) afectează singură 196 de milioane de oameni la nivel global și este principala cauză de orbire ireversibilă în țările dezvoltate. Retinita pigmentară afectează 1 din 4.000 de persoane, provocând o vedere progresivă în tunel și, în cele din urmă, orbire. Retinopatia diabetică amenință vederea celor 537 de milioane de persoane care trăiesc cu diabet la nivel mondial.
Tratamentele actuale pot încetini progresia bolii (injecții anti-VEGF pentru DMLV umedă, terapie cu laser pentru retinopatia diabetică), dar nu pot restabili vederea pierdută sau înlocui celulele retiniene moarte. Acest decalaj critic a făcut din retină una dintre cele mai active frontiere pentru cercetarea terapiei cu celule stem — și una dintre cele mai avansate în ceea ce privește translația clinică.
196 milioane
persoane afectate de degenerescența maculară legată de vârstă la nivel mondial
Cauză principală
de orbire ireversibilă în țările dezvoltate
Încă nu există un tratament
Tratamentele actuale încetinesc progresia, dar nu pot restabili vederea pierdută
Abordări cu celule stem pentru ochi
Înlocuirea celulelor RPE
Cea mai avansată abordare: celulele stem (ESC-uri sau iPSC-uri) sunt diferențiate în celule ale epiteliului pigmentar retinian (RPE), celulele de suport care hrănesc și mențin fotoreceptorii. Aceste celule sunt transplantate sub retină ca o suspensie celulară sau pe un plasture inginerit, înlocuind stratul RPE bolnav care determină progresia AMD.
Înlocuirea fotoreceptorilor
Scopul final pentru degenerescența retiniană avansată: generarea de noi celule fotoreceptoare (bastonașe și conuri) din celule stem și integrarea acestora în circuitul retinian existent. Deși este mai dificil din punct de vedere tehnic decât înlocuirea RPE, studiile preclinice au arătat că fotoreceptorii derivați din celule stem se pot integra și pot forma conexiuni sinaptice funcționale.
Terapia neuroprotectoare cu MSC
MSC-urile injectate în cavitatea vitreană sau în spațiul subretinian secretă factori neuroprotectori care pot încetini moartea fotoreceptorilor și pot păstra vederea rămasă. Această abordare nu înlocuiește celulele moarte, ci își propune să protejeze celulele supraviețuitoare și să extindă fereastra de vedere utilă.
Transplantul de celule stem limbale
Pentru bolile corneene, celulele stem limbale de la suprafața ochiului pot fi recoltate, multiplicate în laborator și transplantate pentru a restabili o suprafață corneană deteriorată. Acesta este unul dintre cele mai bine stabilite tratamente oculare cu celule stem, cu aprobare de reglementare în unele țări.
Dovezi clinice și descoperiri
The London Project to Cure Blindness, o colaborare între Moorfields Eye Hospital și UCL, a publicat rezultate de referință din studiul său de Fază I/II al unui plasture RPE derivat din ESC pentru AMD umedă. Pacienții care erau orbi legal au prezentat o îmbunătățire semnificativă a vederii la 12 luni, unii recăpătând suficientă vedere pentru a citi și a recunoaște fețe. Plasturele a rămas stabil și funcțional la un follow-up de 5 ani, demonstrând durabilitate pe termen lung.
Centrul RIKEN din Japonia a efectuat primul transplant clinic din lume de celule RPE derivate din iPSC, demonstrând siguranța și stabilizarea vederii la un pacient cu AMD umedă. Această abordare autologă (utilizând propriile celule reprogramate ale pacientului) a eliminat necesitatea imunosupresiei.
Pentru retinita pigmentară, studiul jCyte vCell a demonstrat că injecția intravitreană de celule progenitoare retiniene a îmbunătățit semnificativ funcția vizuală la pacienții tratați, comparativ cu controalele tratate cu placebo, beneficiile fiind menținute la 12 luni. Acest lucru sugerează că abordările neuroprotectoare bazate pe celule pot păstra în mod semnificativ vederea în condiții degenerative.
Tratamentele cu celule stem pentru bolile oculare se află în diferite stadii de dezvoltare clinică. Căutați tratament numai în instituții acreditate sau în cadrul studiilor clinice înregistrate. Clinicile nereglementate au cauzat orbire prin injecții necorespunzătoare cu celule stem. Verificați întotdeauna acreditările clinice și statutul de reglementare.
Afecțiuni retiniene în curs de investigare
Degenerescența maculară legată de vârstă (AMD)
Cea mai avansată aplicație. Transplantul de RPE derivat din celule stem a demonstrat restabilirea vederii la pacienții orbi legal. Studiile de Fază II/III sunt în curs de desfășurare atât pentru AMD umedă, cât și pentru cea uscată. Ar putea deveni prima terapie cu celule stem aprobată pentru orbire în următorii câțiva ani.
Retinita pigmentară (RP)
Degenerescență progresivă a fotoreceptorilor care cauzează vedere tunel și, în cele din urmă, orbire. Sunt studiate atât abordările neuroprotectoare (injecția de celule), cât și cele de înlocuire a celulelor. Rezultatele clinice timpurii arată o degenerare încetinită și o sensibilitate vizuală îmbunătățită.
Boala Stargardt
Cea mai comună formă de degenerescență maculară juvenilă. Studiile de Fază I/II ale transplantului de celule RPE derivate din ESC au demonstrat siguranță și potențială eficacitate. Pacienții tratați au prezentat stabilizarea sau îmbunătățirea acuității vizuale și a structurii retiniene.
Retinopatia diabetică
Abordările bazate pe MSC vizează reducerea inflamației retiniene, protejarea vaselor de sânge și, potențial, regenerarea țesutului retinian deteriorat. Studiile preclinice și clinice timpurii arată promisiuni pentru această aplicație care ar putea beneficia sute de milioane de pacienți diabetici.
Boala corneană
Transplantul de celule stem limbice pentru leziunile suprafeței corneene este unul dintre cele mai bine stabilite tratamente oculare cu celule stem, produsul Holoclar (aprobat în UE) demonstrând restaurarea corneană pe termen lung la pacienții cu arsuri chimice sau termice severe.
Întrebări frecvente
Declinarea Responsabilității Medicale: Acest articol are doar scop informativ și educațional și nu constituie sfat medical. Căutați tratament ocular cu celule stem doar în instituții acreditate sau în cadrul studiilor clinice înregistrate. StemCell Longevita funcționează ca o platformă internațională de coordonare a pacienților.
Coordonare Internațională a Pacienților
StemCell Longevita funcționează ca o platformă internațională de coordonare a pacienților. Conectăm pacienții cu instituții medicale autorizate care oferă aplicații de medicină regenerativă după evaluarea medicului și în cadrul reglementărilor aplicabile. Toate deciziile și procedurile medicale sunt efectuate exclusiv de profesioniști din domeniul sănătății autorizați. StemCell Longevita nu oferă direct tratament medical.
Declinare de Responsabilitate Medicală
Informațiile furnizate pe acest site web sunt doar în scopuri educaționale și informative și nu sunt destinate a fi sfaturi medicale. Terapia cu celule stem este un domeniu în evoluție, iar rezultatele pot varia de la un individ la altul. Tratamentele descrise pe acest site nu au fost pe deplin evaluate sau aprobate de FDA sau de organismele de reglementare echivalente din toate jurisdicțiile.
FDA nu a aprobat aplicațiile de celule stem pentru majoritatea afecțiunilor enumerate pe acest site web. Rezultatele menționate se bazează pe observații clinice, cercetări publicate și rezultate raportate de pacienți. Rezultatele individuale pot varia și nu sunt asigurate rezultate specifice pentru niciun pacient individual.
Includerea publicațiilor științifice pe acest site nu implică aprobare de reglementare sau rezultate clinice garantate. Anumite aplicații pot fi considerate experimentale în funcție de indicație și jurisdicție.
Consultați întotdeauna un profesionist calificat din domeniul sănătății înainte de a lua orice decizie medicală. Nu ignorați sfaturile medicale profesionale și nu amânați căutarea tratamentului pe baza informațiilor găsite pe acest site web.
Întrebări clinice conexe
Unde se situează această pagină în ansamblu.